Par Pesach Benson • 15 septembre 2025
Jérusalem, 15 septembre 2025 (TPS-IL) — Des scientifiques israéliens et américains ont développé une nouvelle thérapie génique prometteuse qui pourrait un jour restaurer l’audition et l’équilibre pour des millions de personnes souffrant de troubles génétiques de l’oreille interne. Cette thérapie, qui empêche la dégénérescence des cellules sensorielles de l’oreille, s’est avérée plus efficace que les approches existantes, offrant de l’espoir pour une condition qui n’a actuellement aucun remède.
« Ce traitement représente une amélioration par rapport aux stratégies existantes et offre des perspectives pour traiter un large éventail de mutations entraînant une perte auditive », a déclaré le Prof. Karen Avraham, doyenne de la Faculté Gray de Médecine et de Sciences de la Santé de l’Université de Tel Aviv et auteure principale de l’étude.
La recherche a été co-dirigée par la doctorante Roni Hahn du Département de Génétique Moléculaire Humaine et de Biochimie et menée en collaboration avec le Prof. Jeffrey Holt et le Dr. Gwenaëlle Géléoc du Boston Children’s Hospital et de la Harvard Medical School. Le financement provenait de la Fondation Binationale Américano-Israélienne pour la Science, des Instituts Nationaux de la Santé et du Programme de Recherche Innovante de la Fondation Israélienne pour la Science. Les résultats ont été publiés dans la revue scientifique à comité de lecture EMBO Molecular Medicine.
Les mutations génétiques sont responsables d’environ la moitié de toutes les pertes auditives congénitales, affectant des millions d’enfants et d’adultes dans le monde entier. Actuellement, les problèmes auditifs génétiques sont presque entièrement traités par la gestion et la compensation plutôt que par des remèdes.
Avraham a expliqué que l’oreille interne contient deux systèmes critiques : le système auditif, qui permet aux gens d’entendre, et le système vestibulaire, qui contrôle l’équilibre.
« Les variants génétiques peuvent perturber ces systèmes, entraînant une perte auditive et des problèmes d’équilibre », a-t-elle déclaré. « La perte auditive est l’impairment sensoriel le plus courant dans le monde, et plus de la moitié des cas congénitaux sont causés par des facteurs génétiques. Dans cette étude, nous avons cherché à tester une approche de thérapie génique qui n’avait jamais été utilisée à cette fin auparavant. »
La thérapie cible le gène CLIC5, essentiel pour les petites cellules sensorielles de l’oreille interne appelées cellules ciliées. Ces cellules détectent le son et maintiennent l’équilibre. Des gènes CLIC5 défectueux entraînent une dégénérescence progressive des cellules ciliées, conduisant d’abord à une perte auditive et plus tard à des difficultés d’équilibre.
Hahn a déclaré que les chercheurs ont utilisé un vecteur viral spécial—un virus inoffensif conçu pour délivrer directement une copie saine du gène dans les cellules ciliées. « La thérapie génique est devenue un outil puissant pour traiter les troubles génétiques », a déclaré Hahn. « Notre vecteur viral auto-complémentaire fonctionne plus rapidement et plus efficacement que les anciennes méthodes, nécessitant des doses plus faibles. Dans les tests sur les animaux, cette thérapie a empêché la perte de cellules ciliées et préservé l’audition et l’équilibre normaux. »
Avraham a souligné l’importance plus large : « Nous avons appliqué un traitement novateur pour la perte auditive génétique et constaté qu’il améliore la thérapie tout en traitant les déficiences combinées en audition et en équilibre. Ces résultats pourraient ouvrir la voie à des thérapies géniques pour un large éventail de troubles auditifs héréditaires. »
En démontrant que les cellules ciliées de l’oreille interne peuvent être efficacement ciblées par la thérapie génique, la recherche ouvre potentiellement la voie à des thérapies pour d’autres troubles auditifs génétiques.
Les techniques pourraient également informer des thérapies géniques pour d’autres troubles sensoriels ou neurologiques où une livraison précise à de petites cellules délicates est nécessaire, tels que la maladie de Parkinson, la atrophie musculaire spinale et les troubles rétiniens.
